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Hookipa與Gilead達成了HIV協(xié)作和許可協(xié)議的首個研究里程碑

紐約，美國和維也納，奧地利，2019年1月2日 - HOOKIPA制藥公司 （“HOOKIPA”），一家基于其專有的病毒平臺開發(fā)針對傳染病和 癌癥的新型免疫療法的公司，今天宣布它已經(jīng)取得了成功它是與 Gilead Sciences，Inc。（“吉利德”）合作和許可協(xié)議的第一個 研究里程碑。該協(xié)議于2018年6月簽訂，授予Gilead HOOKIP的TheraT?和VaxWave?研究性基于病毒的免疫技術(shù)的獨家權(quán)利，用于 開發(fā)針對乙型肝炎病毒（HBV）和人類免疫缺陷病毒（HIV）的免疫 療法。

HOOKIPA通過向吉利德設(shè)計和提供14個研究級載體，以及這些載體的特征描述和為艾滋病項目提供數(shù)據(jù)包，完成了第一個研究里程碑。根據(jù)協(xié)議條款，HOOKIPA有權(quán)從吉利德獲得相當(dāng)大的里程碑付款。

HOOKIPA首席執(zhí)行官Joern Aldag表示：“我們很高興與吉利德在艾 滋病項目合作中實現(xiàn)了我們的第一個里程碑。這一偉大成就反映了 我們共同致力于為患有這些傳染病的患者開發(fā)和提供新的治療方案。它還反映了HOOKIPA致力于進一步驗證我們的傳染病技術(shù)。”根據(jù)協(xié)議條款，吉利德提供了1000萬美元的預(yù)付款，并將資助所有 研發(fā)活動。HOOKIPA將有資格根據(jù)指定的開發(fā)，監(jiān)管和商業(yè)里程碑的成就獲得里程碑付款，總額約為4億美元。HOOKIPA也有資格獲得 凈銷售額的分層版稅。

Gilead Sciences，Inc。Gilead Sciences，Inc。是一家以研究為基礎(chǔ)的生物制藥公 司，在未滿足醫(yī)療需求的領(lǐng)域發(fā)現(xiàn)，開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。該公 司致力于改變和簡化對全世界患有危及生命疾病的人的護理。吉利 德在全球超過35個國家開展業(yè)務(wù)，總部位于加利福尼亞州福斯特市。

ProQR Therapeutics NV（納斯達克股票代碼：PRQR），一家致力于通過創(chuàng)建用于治療嚴(yán)重遺傳性罕見疾病的轉(zhuǎn)化性RNA藥物來改變生活的公司，今天宣布出版一份經(jīng)過同行評審的手稿，描述了先前公布的QR-110臨床試驗中期結(jié)果，用于治療Leber先天性黑蒙10（LCA10），載于Nature Medicine期刊。

“看到視力的強勁改善和患者檢測燈光能力的顯著增強，以及在單 次注射后的前三個月內(nèi)觀察到這些效果令人印象深刻，令人非常欣 慰，”Artur V. Cideciyan教授博士說。他是賓夕法尼亞大學(xué) Scheie眼科研究所的共同調(diào)查員之一。“LCA10是一種嚴(yán)重的兒童 失明形式，這是治療這些以前無法治愈的疾病的重要一步，”醫(yī)學(xué) 博士Samuel G. Jacobson教授說，他是一位護理四名患者的眼科醫(yī) 生。在該研究中，他也是Scheie眼科研究所的共同研究員。已公布的結(jié)果詳細(xì)說明了正在進行的PQ-110-001首次人體臨床研究的計劃 中期分析，評估LCA10患者的QR-110。該出版物側(cè)重于對8名達到3 個月單劑量治療經(jīng)驗的受試者進行的具有里程碑意義的分析。結(jié)果 顯示最佳矯正視力（BCVA）的實質(zhì)性總體改善，治療眼中的平均改 善為-0.67 LogMAR（SEM 0.32），而對側(cè)（對照）眼中的平均改善 為0.02 LogMAR（SEM 0.05）（p = 0.011）。大多數(shù)患者在治療的眼睛中顯示出至少-0.3 LogMAR的增加，這通常被認(rèn)為具有臨床意 義，相當(dāng)于15個字母

或者對于能夠閱讀標(biāo)準(zhǔn)視力表的個體而言有 三個改善線。視力提高也與藍光和紅光的全視野刺激閾值的一致性 改善相關(guān)，改進的移動路線導(dǎo)航和眼睛不穩(wěn)定性測量。LCA10是一 種嚴(yán)重遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良，與CEP290基因突變有關(guān)。QR-110是 一種基于RNA的候選藥物

糾正導(dǎo)致LCA10，p.Cys998X的最常 見突變，有可能恢復(fù)視力或減緩LCA10患者的視力喪失過程。正在 進行的第1/2階段PQ-110-001 QR-110研究將完成并且平行進行2/3 期“ILLUMINATE”研究預(yù)計將于2019年上半年開始。Leber的先天性黑蒙10 Leber的先天性黑蒙（LCA）是由于兒童遺傳性疾病 導(dǎo)致失明的最常見原因，并且由一組疾病組成，其中LCA10是最常 見的并且是更嚴(yán)重的形式之一。LCA10由CEP290基因突變引起，其 中p。Cys998X突變是最常見的。LCA10導(dǎo)致早期視力喪失，導(dǎo)致大 多數(shù)人在出生后的頭幾年失去視力。迄今為止，尚未批準(zhǔn)治療或臨 床開發(fā)中的其他產(chǎn)品來治療疾病的根本原因。由于這種突變，西方 世界大約有2000人患有LCA10。QR-110 QR-110是一種一流的基 于RNA的寡核苷酸，旨在解決由于p.Cys998X突變（也稱為c.2991+ 1655A> G突變）導(dǎo)致Leber先天性黑朦的根本原因10 ）在CEP290基 因中。p.Cys998X突變是前mRNA中一個核苷酸的取代，其導(dǎo)致mRNA 和非功能性CEP290蛋白的異常剪接。設(shè)計QR-110以恢復(fù)正常（野生 型）CEP290 mRNA

結(jié)合前mRNA中的突變位置導(dǎo)致正常CEP290 蛋白的產(chǎn)生，引起前mRNA的正常剪接。QR-110旨在通過眼內(nèi)玻璃體 內(nèi)注射給藥，并已在美國和歐盟獲得孤兒藥指定，并獲得FDA的快 速指定。PQ-110-001階段1/2試驗

PQ-110-001是一項首次人類開放標(biāo)簽試驗，招募了5名兒童（6至17 歲）和6名****（≥18歲），他們因p.Cys998X突變的一個或兩個拷 貝而患有LCA10在CEP290基因中。患者接受四次玻璃體內(nèi)注射QR- 110進入一只眼睛; 每三個月注射一次，另一只眼睛未經(jīng)治療。測 試兩種劑量水平，80μg（160μg負(fù)荷劑量）和160μg（320μg負(fù) 荷劑量）。該試驗正在三個專業(yè)中心進行，這些中心在遺傳性視網(wǎng) 膜疾病方面具有重要的專業(yè)知識：愛荷華大學(xué)，愛荷華市，美國愛 荷華州，賓夕法尼亞大學(xué)的Scheie眼科研究所，美國費城和根特大 學(xué)醫(yī)院，根特，比利時。

PQ-110-001試驗的主要目標(biāo)是安全性和耐受性。次要目標(biāo)包括藥代 動力學(xué)，以及通過眼科終點恢復(fù)/改善視功能和視網(wǎng)膜結(jié)構(gòu)，如視 力（BCVA），移動過程，全視野刺激測試（FST），眼不穩(wěn)定性 （OCI），光學(xué)相干斷層掃描（ OCT）和瞳孔光反射（PLR）。還正 在評估試驗受試者的生活質(zhì)量變化。

階段2/3關(guān)鍵“ILLUMINATE”試驗

公司已同意FDA提交協(xié)議以啟動可作為唯一注冊試驗的2/3階段試驗，稱為“ILLUMINATE”。“ILLUMINATE”的初步設(shè)計是一項雙重掩 蓋，對照，為期12個月的研究。由于p.Cys998X突變的一個或兩個 拷貝，該試驗預(yù)計最初招募30名患有LCA10的患者，并且可以自適 應(yīng)地復(fù)制。該試驗的主要終點預(yù)計包括視力和移動過程。該試驗預(yù) 計將在北美和選定的歐洲國家的中心進行。該試驗預(yù)計將于2019年 上半年開始。

ProQR ProQR Therapeutics致力于通過創(chuàng)造轉(zhuǎn)化性RNA藥物來 改變生活，用于治療嚴(yán)重的遺傳性罕見疾病，如Leber先天性黑朦 10，營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥和囊性纖維化。基于我們獨特的專有RNA修復(fù)平臺技術(shù)，我們正在考慮患者和親人的需求。*自2012 年*

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述。除歷史事實陳述之外的所有陳述均為前 瞻性陳述，通常用“預(yù)期”，“相信”，“可能”，“估計”，“ 期望”，“目標(biāo)”，“打算”等術(shù)語表示。“期待”，“可能”，“計劃”，“潛力”，“預(yù)測”，“項目”，“應(yīng)該”，“意志 ”，“愿意”和類似的表達方式。前瞻性陳述基于管理層的信念和 假設(shè)以及截至本新聞稿發(fā)布之日可向管理層提供的信息。

ProQR Therapeutics NV

Zernikedreef 9,2333 CK Leiden，荷 蘭

+31 88 166 ***

info**[ta]**qr.com

http://www.**oqr.com

ProQR Therapeutics NV

投資者聯(lián)系人：Lisa Hayes

投資者關(guān)系和企業(yè)傳播副總裁

電話：+1 202 360 ***

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Sara Zelkovic

LifeSci公共關(guān)系

電話：+1 646 876 ***

Sara**[ta]**escipublicrelations.com

這些前瞻性陳述包括但不限于有關(guān)QR-110及其臨床開發(fā)的陳述，包 括正在進行的1/2期臨床試驗的完成以及計劃的ILLUMINATE試驗，試驗設(shè)計，調(diào)節(jié)途徑和治療的開始。潛在。由于許多原因，我們的實際結(jié)果可能與這些前瞻性陳述中的預(yù)期產(chǎn)生重大差異，包括但不 限于與我們的臨床開發(fā)活動相關(guān)的風(fēng)險，包括我們之前和正在進行的研究中觀察到的陽性結(jié)果可能不會在以后的試驗中復(fù)制或保證監(jiān) 管機構(gòu)批準(zhǔn)任何候選產(chǎn)品，監(jiān)管審查或批準(zhǔn)程序，制造工藝和設(shè)施，監(jiān)管監(jiān)督，產(chǎn)品商業(yè)化，知識產(chǎn)權(quán)索賠，以及我們向美國證券交 易委員會提交的文件中的風(fēng)險，不確定性和其他因素，包括我們在 20-F表格中提交的年度報告中的某些部分。鑒于這些風(fēng)險，不確定 性和其他因素，您不應(yīng)過分依賴這些前瞻性陳述，即使有新的信息 可用，我們也沒有義務(wù)更新這些前瞻性陳述，除非法律要求。

沖浪波醫(yī)療公司是 治療復(fù)雜鈣化心血管疾病的血管內(nèi)碎石治療開發(fā)和商業(yè)化的先驅(qū)，今天宣布與Abiomed公司達成投資和合作協(xié)議。如協(xié)議所述，Abiomed將投資1500萬美元用于Shockwave，兩家公司將在美國和德 國合作開展培訓(xùn)和教育計劃，重點關(guān)注互補使用各自技術(shù)的好處。

Shockwave的血管內(nèi)碎石術(shù)（IVL）采用聲壓力波來安全地破壞血管 壁內(nèi)的血管鈣，使動脈在低壓下膨脹并變得更加柔順。Shockwave 在美國和歐洲銷售其Shockwave M5外周血管內(nèi)碎石導(dǎo)管。隨著頻率的增加，Shockwave M5導(dǎo)管被用于患有嚴(yán)重鈣化的髂動脈的患者，以便于經(jīng)導(dǎo)管輸送帶有導(dǎo)管的復(fù)雜裝置，包括經(jīng)導(dǎo)管心臟瓣膜 （T****R）和Abiomed的Impella?。IVL使這一患者群體能夠從這些挽 救生命的療法中受益，否則他們將無法參與該過程

或者會增加手 術(shù)并發(fā)癥的風(fēng)險。在歐洲，“雖然我們在美國和歐洲的商業(yè)規(guī)模仍處于初期階段，但我很高興 我們的Shockwave技術(shù)獲得了多么積極的態(tài)度，以及我們的客戶能 夠使用我們的IVL系統(tǒng)安全治療多少種不同類型的患者和血管，“ Shockwave Medical公司總裁兼首席執(zhí)行官Doug Godshall說。“我 們很高興能夠通過微創(chuàng)方法為患者提供我們的解決方案與Abiomed的Impella技術(shù)相結(jié)合，這將有意義地改善結(jié)果。憑借Abiomed一流的培訓(xùn)和教育方法，Shockwave將能夠更有效地提高認(rèn)識并向客戶 介紹IVL，我們相信這將有助于他們更好地治療最具挑戰(zhàn)性的患者。我們被鼓勵看到我們迄今為止目睹的積極臨床反應(yīng)。”Shockwave Medical的血管內(nèi)碎石系統(tǒng)

Shockwave Medical的IVL系統(tǒng)利用了與泌尿系統(tǒng)碎石相似的原理，這種原則已被用作打破腎結(jié)石幾十年的安全有效的治療方法。

發(fā)生器產(chǎn)生能量，該能量穿過連接器電纜和導(dǎo)管到達位于鈣化病變 附近的小型碎石發(fā)射器陣列。隨著集成球囊膨脹到超低壓，發(fā)射器 處的小電放電使球囊內(nèi)的流體蒸發(fā)，產(chǎn)生快速膨脹的氣泡，在幾微 秒內(nèi)坍塌。氣泡的膨脹和坍塌產(chǎn)生一系列聲壓力波，這些壓力波穿 過充滿液體的氣球并穿過軟血管組織，選擇性地破裂血管壁內(nèi)任何 硬化的鈣化斑塊。在鈣破裂后，整合球囊可以擴張，在低壓下安全 地進行血管成形術(shù)。要查看血管內(nèi)碎石術(shù)程序的動畫，請訪問

http://www.**ockwavemedical.com。

Shockwave Medical

Shockwave Medical總部位于加利福尼亞州圣克拉拉，正在開發(fā)和 商業(yè)化創(chuàng)新的血管內(nèi)碎石技術(shù)，用于治療鈣化的外周血管，冠狀血 管和心臟瓣膜疾病。有關(guān)更多信息，請訪問 http://www.**ockwavemedical.com

Pixium Vision授予Galien Prize 2018獎項用于研究干燥AMD的PRIMA系統(tǒng)

法國巴黎 - 2018年12月13日 - Pixium Vision（FR0011950641 -PIX）是一家生物電子公司，開發(fā)創(chuàng)新的仿生視覺系統(tǒng)，讓失去視 力的患者能夠過上更獨立的生活，今天宣布它已被授予Prix Galien 2018用于治療干性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）的PRIMA裝 置的“研究項目”類別。

Galien基金會將此獎項歸功于Pixium Vision，以表彰其PRIMA無線 視網(wǎng)膜下植入物的創(chuàng)新技術(shù)，這是一種應(yīng)用于眼睛的“腦機”界面，用于治療干性AMD患者的仿生視力。PRIMA設(shè)備選自由著名學(xué)術(shù)機 構(gòu)支持的一系列重要項目。

Pixium Vision首席執(zhí)行官Khalid Ishaque評論說：“我們很高興 我們整個科學(xué)，工程和醫(yī)學(xué)研究團隊都獲得了這一著名獎項。Galien獎證明了我們PRIMA技術(shù)的創(chuàng)新性，因為它可以引起干性AMD 患者的視覺感知。我們非常榮幸Galien基金會認(rèn)可PRIMA的主要技 術(shù)和醫(yī)學(xué)進步，這為視網(wǎng)膜疾病的治療提供了新的可能性。我們要 感謝我們臨床試驗中的第一批患者在這項突破性的人類努力中的貢 獻，這將使我們能夠繼續(xù)追求我們的使命。”“我們很自豪能夠與Pixium Vision合作開發(fā)其突破性技術(shù)，今天 獲得了Galien獎。我們祝賀整個團隊獲得了極為寶貴的科學(xué)認(rèn)可。“Bpifrance的投資總監(jiān)Chahra LouafietMa?lysFerrère表示。

作為法國1970年的“藥物研究獎”，著名的Prix Galien因其公共 利益而受到法國當(dāng)局的認(rèn)可，并享有國際聲譽。每年，Prix Galien都會認(rèn)可五大類最佳醫(yī)療創(chuàng)新：醫(yī)藥產(chǎn)品，醫(yī)療系統(tǒng)，電子 醫(yī)療，患者護理和研究。Prix?? Galien由50名國際醫(yī)療保健專家 組成的評委會頒發(fā)。他們的獨立性，權(quán)威性和聲譽證實了Galien獎的卓越性和可信度。http://www.**xium-vision.com;

計算機輔助生物學(xué)先鋒Synthace獲得2560萬美元的B系列資助

?資金將用于進一步擴大產(chǎn)品能力并促進公司發(fā)展

?行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者正在為生物研發(fā)和制造帶來軟件抽象和自動化

12月12日 - 倫敦 - Synthace Ltd.是領(lǐng)先的云軟件平臺，致力于 自動化和提高生物研發(fā)的成功率，今天宣布完成由Horizo??ns Ventures領(lǐng)導(dǎo)的2560萬美元B輪融資活動，并獲得額外投資 Luminous Ventures，SOSV以及其他個人和大型家族辦公室投資者。Synthace將利用這筆新資金推動持續(xù)的產(chǎn)品開發(fā)，并以其細(xì)胞和 基因治療客戶群為基礎(chǔ)，加速全球?qū)ζ浣鉀Q方案的認(rèn)識。

Synthace是計算機輔助生物學(xué)的領(lǐng)導(dǎo)者，計算機輔助生物學(xué)是一個 新的范例，包括兩個領(lǐng)域：數(shù)字和物理。Digital以人工智能為動 力，包括用于設(shè)計和模擬生物系統(tǒng)的軟件，以及整理，構(gòu)建和分析 實驗數(shù)據(jù)的方法。通過自動化實現(xiàn)的物理系統(tǒng)包括允許通過物流模 擬和執(zhí)行將生物設(shè)計無縫轉(zhuǎn)移到真實的“濕實驗室”實驗中的系統(tǒng)。

2018年10月，Synthace發(fā)布了一份白皮書“計算機輔助生物學(xué)：21 世紀(jì)提供生物技術(shù)”，該論文提供了迄今為止最完整的行業(yè)愿景，即生物學(xué)研究將如何通過云連接和數(shù)字化授權(quán)的研究工具進行改造。人的能力，加速生物學(xué)向成為工程學(xué)科的過渡。

Synthace首席執(zhí)行官Tim Fell說：“數(shù)字到物理工作流程已經(jīng)改變 了半導(dǎo)體，航空航天，汽車和許多其他行業(yè)。現(xiàn)在輪到了生物技術(shù) 行業(yè)，我們感謝Horizo??ns Ventures和我們的其他新投資合作伙 伴的支持，他們分享了Synthace如何促進這種變革的愿景。”Horizo??ns Ventures的Patrick Zhang評論說：“我們處于生物技 術(shù)開發(fā)和使用的關(guān)鍵點。我們相信Synthace將引領(lǐng)行業(yè)向計算機輔 助生物學(xué)的轉(zhuǎn)變，因為它具有真正具有破壞性和前沿性的AI驅(qū)動實 驗設(shè)計能力和實驗執(zhí)行技術(shù)。我們期待在團隊合作開發(fā)的下一個激 動人心的階段與團隊合作。”Synthace董事長Bob Wiederhold總結(jié)道：”實現(xiàn)了整個行業(yè)和學(xué)術(shù) 界，生物學(xué)的復(fù)雜性只能通過先進的軟件和自動化。對Synthace的這項投資是將這種認(rèn)識變?yōu)楝F(xiàn)實的重要一步。”本公告遵循Gartner和世界經(jīng)濟論壇之前的區(qū)別，其中Synthace平 臺對實現(xiàn)未來實驗室和工業(yè)4.0的影響得到了認(rèn)可。

Synthace Synthace

總部位于倫敦，正在開發(fā)Antha，這是一個專門針對生物學(xué)的語言 和軟件平臺，可讓研究人員更高目標(biāo)，更快地獲得更好的結(jié)果。Antha旨在制作可重復(fù)且可擴展的工作流程，可以輕松編輯和共享，并可在實驗室現(xiàn)有設(shè)備上輕松實現(xiàn)自動化。通過制藥，農(nóng)業(yè)和工 業(yè)生物技術(shù)的客戶，Synthace被世界經(jīng)濟論壇認(rèn)可為幫助塑造第四 次工業(yè)革命的技術(shù)先鋒 - 這一技術(shù)革命將從根本上改變我們的生 活，工作和相互關(guān)系的方式。有關(guān)更多信息，請訪問：http://www.**nthace.com

HOOKIPA任命Julie O'Neill為非執(zhí)行董事

紐約，美國和奧地利維也納，2018年11月14日 - HOOKIPA Pharma Inc.（“HOOKIPA”），一家利用其專有的沙粒病毒技術(shù)開發(fā)創(chuàng)新 類腫瘤和傳染病免疫療法的公司，今天宣布任命Julie O '尼爾作 為非執(zhí)行董事出任董事會成員。

奧尼爾女士曾擔(dān)任高級領(lǐng)導(dǎo)職位20多年的執(zhí)行經(jīng)驗，曾擔(dān)任 Alexion Pharmaceuticals，Inc。全球運營執(zhí)行副總裁，五年來，她領(lǐng)導(dǎo)全球運營業(yè)務(wù)，包括產(chǎn)品開發(fā)，制造，質(zhì)量，供應(yīng)鏈和全球 房地產(chǎn)職能。在加入Alexion Pharmaceuticals，Inc。之前，她曾 擔(dān)任Gilead Sciences的運營副總裁，幫助建立了公司的愛爾蘭子 公司和制造業(yè)務(wù)，并擔(dān)任過各種其他跨職能的全球領(lǐng)導(dǎo)角色。

在她的制藥業(yè)務(wù)職業(yè)生涯中，奧尼爾女士在董事會和委員會層面擔(dān) 任過多個高級職位。她目前是DBV Technologies SA的獨立董事，并且是國家生物加工研究與培訓(xùn)研究所（NIBRT）的董事會成員和 審計與風(fēng)險委員會主席。她還擔(dān)任都柏林圣三一學(xué)院藥學(xué)院戰(zhàn)略咨 詢委員會主席。

奧尼爾女士是特許董事，擁有都柏林圣三一學(xué)院的藥學(xué)學(xué)士學(xué)位和 都柏林大學(xué)的MBA學(xué)位。

在評論她的任命時，Julie O'Neill說：“免疫腫瘤學(xué)在現(xiàn)代醫(yī)學(xué) 方面處于領(lǐng)先地位，HOOKIPA的Vaxwave?和TheraT?平臺有可能針對 廣泛的傳染病和腫瘤。在其發(fā)展的這一階段，HOOKIPA正在將重點 從研究轉(zhuǎn)向臨床開發(fā)，因此運營，制造和質(zhì)量控制的重要性日益增 加。我期待加入HOOKIPA團隊并支持他們實現(xiàn)對制造過程的更多控 制的雄心。我很高興有機會在公司發(fā)展的這個重要階段為公司的發(fā) 展和運營做出貢獻。”HOOKIPA董事會主席Jan van de Winkel博士補充說：“在未來幾年 內(nèi)，HOOKIPA計劃建立自己的GMP制造能力，這是病毒載體醫(yī)學(xué)研究 和開發(fā)最關(guān)鍵的功能之一。我很高興歡迎Julie加入HOOKIPA，并相 信她的運營和制造管理專業(yè)知識可以很好地補充我們現(xiàn)有董事會的能力。我和我的同事們期待擴大董事會，我們將很樂意與朱莉合作。”HOOKIPA

HOOKIPA Pharma Inc.是一家開發(fā)用于預(yù)防和治療傳染病和癌癥的藥物的臨床階段公司。考慮到這一目標(biāo)，我們創(chuàng)造了專有技術(shù)來重 新編程和刺激免疫系統(tǒng)。

我們專有的Arenavirus技術(shù)，Vaxwave?，一種復(fù)制缺陷型病毒載體，以及TheraT?，一種復(fù)制減毒載體，旨在誘導(dǎo)有效的抗原特異性 CD8

+ T細(xì)胞和病原體中和抗體。Vaxwave?和TheraT?均設(shè)計為反復(fù) 給藥，同時保持免疫反應(yīng)。TheraT?具有誘導(dǎo)CD8

+ T細(xì)胞對腫瘤抗 原反應(yīng)的潛力，并達到與過繼性T細(xì)胞治療后觀察到的頻率和效力 匹配或超過的頻率和效力。我們的“現(xiàn)成的”病毒載體在體內(nèi)靶向 樹突細(xì)胞以激活免疫系統(tǒng)。在免疫腫瘤學(xué)中，這種機制使免疫系統(tǒng) 能夠系統(tǒng)地對抗實體瘤。

我們已成功完成基于Vaxwave?的預(yù)防性疫苗的1期試驗，以預(yù)防CMV 感染。實體****患者的II期臨床試驗即將開始。與此同時，我 們與Gilead Sciences Inc.建立了合作伙伴關(guān)系，共同研究和開發(fā) 針對HIV和乙型肝炎感染的功能性治療方法。我們正在建立一個專 有的免疫腫瘤學(xué)管道，將TheraT?針對HPV

+頭頸部鱗狀細(xì)胞癌和前 列腺癌。

由Instinctif Partners代表

HOOKIPA Pharma Inc

請聯(lián)系：Marine Popoff

Communications＆Investor Relations Manager

Marine.Popoff**[ta]**kipaPharma.com

EryDel任命Stan Musial為首席財務(wù)官

Bresso（MI），意大利 - 2018年11月12日 - EryDel SpA （http://www.**ydel.com）是一家專注于通過自體紅細(xì)胞提供藥物和診斷的開發(fā)和商業(yè)化的生物技術(shù)公司，今天宣布任命Stanley J. Musial擔(dān)任首席財務(wù)官，立即生效。

EryDel首席執(zhí)行官Luca Benatti博士評論道：“隨著EryDel進一步 加強其管理團隊，Stan將加入管理團隊。” “斯坦的財務(wù)領(lǐng)導(dǎo)和 行業(yè)專業(yè)知識，以及他豐富的籌資和交易經(jīng)驗，都是非常寶貴的資 產(chǎn)，因為EryDel正在通過開發(fā)并最終進入商業(yè)市場。”

斯坦曾擔(dān)任過上市公司和私營公司的高級財務(wù)管理職位，在執(zhí)行增 長戰(zhàn)略，籌集資金以及兼并和收購方面經(jīng)驗豐富。斯坦最近花了近 六年Egalet公司的執(zhí)行副總裁兼首席財務(wù)官一個完全集成的專業(yè)制 藥公司，致力于創(chuàng)新治療疼痛，其中斯坦在2014年采取了公開，并 且是一個團隊，從改變了公司的一部分發(fā)展階段到創(chuàng)收。在此之前，Stan曾擔(dān)任Prism Pharmaceuticals，Inc.，Strategic Diagnostics，Inc。的首席財務(wù)官，以及與其他生物技術(shù)，醫(yī)療設(shè) 備和醫(yī)療保健服務(wù)公司的類似職位。Stan的職業(yè)生涯始于畢馬威會 計師事務(wù)所，擁有坦普爾大學(xué)的金融MBA學(xué)位和賓夕法尼亞州立大 學(xué)的會計學(xué)士學(xué)位，并且是注冊會計師。

Musial先生評論說：“EryDel擁有強大的平臺和多樣化的渠道，應(yīng) 該為解決重要的未滿足醫(yī)療需求提供多種機會。我很高興能夠加入 團隊

追求財務(wù)和運營戰(zhàn)略來推動這些候選產(chǎn)品的發(fā)展，使公 司能夠成功應(yīng)對挑戰(zhàn)并實現(xiàn)有意義的臨床，監(jiān)管和商業(yè)里程碑。”共濟失調(diào)毛細(xì)血管擴張癥

共濟失調(diào)毛細(xì)血管擴張癥（AT）是由共濟失調(diào)性毛細(xì)血管擴張癥突 變（ATM）基因中的雙等位基因突變引起的罕見遺傳性疾病，目前 尚無可用的治療方法。ATM編碼PI3Kinase蛋白，顯示其在響應(yīng)DNA 損傷和細(xì)胞周期控制中起關(guān)鍵作用。ATM突變的純合性導(dǎo)致多系統(tǒng) 疾病，主要涉及神經(jīng)和免疫系統(tǒng)。AT的主要臨床特征是從嬰兒早期 開始的嚴(yán)重進行性神經(jīng)變性。具體特征包括軀干和四肢進行性共濟 失調(diào)，不自主運動，動眼神經(jīng)失用，言語和吞咽困難以及周圍神經(jīng) 病變延遲。具有經(jīng)典表型的患者的其他臨床特征包括眼皮膚毛細(xì)血 管擴張，

EryDel SpA是一家生物技術(shù)公司，專注于通過使用專有醫(yī)療設(shè)備技 術(shù)開發(fā)通過紅細(xì)胞（RBC）提供的藥物。其最先進的產(chǎn)品，EryDex 系統(tǒng)（EDS）正在進行晚期開發(fā)，用于治療共濟失調(diào)性毛細(xì)血管擴 張癥，這是一種罕見的常染色體隱性遺傳疾病，目前還沒有確定的治療方法。EryDex已獲得FDA和EMA治療AT的Orphan藥物稱號。在AT 患者中完成的II期II期臨床試驗表明EDS對主要和次要療效測量的統(tǒng)計學(xué)顯著效果。正在進行一項國際多中心，第三階段關(guān)鍵研究 ATCTST。

ATTeST項目已獲得歐盟“地平線2020研究與創(chuàng)新計劃”資助，資助 協(xié)議編號為667946。

Sitryx是一家新的生物制藥公司，專注于調(diào)節(jié)細(xì)胞代謝，開發(fā)免疫 腫瘤和免疫炎癥中的疾病修復(fù)療法，今天宣布已關(guān)閉其A輪融資。該公司由SV Health投資者提供種子基金，由SV Health Investors 和Sofinnova Partners共同領(lǐng)導(dǎo)的專業(yè)國際醫(yī)療保健投資者集團籌 集了3000萬美元，其中包括Longwood Fund和全球醫(yī)療保健公司GSK。該投資將用于開發(fā)免疫腫瘤學(xué)和免疫炎癥中的疾病改善療法。

免疫代謝是一個快速興起的領(lǐng)域，研究代謝途徑在免疫細(xì)胞功能中的作用。已經(jīng)證明這些途徑的改變在許多嚴(yán)重疾病的發(fā)展中是關(guān)鍵的，包括一系列癌癥和自身免疫疾病。通過免疫代謝療法糾正免疫 細(xì)胞功能和/或抑制腫瘤細(xì)胞生長有可能成為治療疾病的關(guān)鍵，互 補和高度分化的方法。

Sitryx正在利用其創(chuàng)始人在免疫代謝領(lǐng)域的世界領(lǐng)先的科學(xué)專業(yè)知 識，以解決廣泛的免疫代謝目標(biāo)。通過差異化學(xué)方法，包括小分子，靶向嵌合體的蛋白水解（PROTACS）和局部制劑，Sitryx已經(jīng)建 立了一系列針對腫瘤學(xué)和免疫炎癥適應(yīng)癥的項目。通過與GSK的藥 物發(fā)現(xiàn)和化學(xué)專家的密切合作，Sitryx的專有科學(xué)得到了支持。這 包括從GSK獲得某些GSK技術(shù)和知識產(chǎn)權(quán)許可，包括化學(xué)物質(zhì)。GSK 對Sitryx的興趣源于免疫學(xué)網(wǎng)絡(luò)的工作，這是一個獨特的開放式協(xié) 作計劃，將GSK與學(xué)術(shù)科學(xué)家的工作及其新型免疫學(xué)研究聯(lián)系起來。

Sitryx由來自美國和歐洲的世界領(lǐng)先科學(xué)家團隊共同創(chuàng)立，他們?yōu)?/SPAN> 該領(lǐng)域做出了重大貢獻。聯(lián)合創(chuàng)始人包括SV Health Investors合 伙人Houman Ashrafian; Luke O'Neill，都柏林圣三一學(xué)院生物化 學(xué)與免疫學(xué)院生物化學(xué)教授; Jonathan Powell，約翰斯•霍普金 斯大學(xué)腫瘤學(xué)免疫治療研究所腫瘤學(xué)教授和副主任; Jeff Rathmell，癌癥生物學(xué)教授，范德比爾特免疫生物學(xué)中心主任; Michael Rosenblum，加州大學(xué)舊金山分校醫(yī)學(xué)院助理教授; 和 Paul Peter Tak，前任GSK首席免疫官和高級副總裁以及阿姆斯特 丹大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的醫(yī)學(xué)教授。

Sitryx已經(jīng)招募了一支經(jīng)驗豐富的藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)領(lǐng)導(dǎo)團隊，其中 包括首席執(zhí)行官Neil Weir，前身為UCB Pharma的SVP Discovery。

Sitryx首席執(zhí)行官Neil Weir說：“免疫代謝是一個非常令人興奮 和引人注目的科學(xué)領(lǐng)域，在Sitryx，我們已經(jīng)看到這些關(guān)鍵細(xì)胞通 路的調(diào)節(jié)在多種疾病中具有廣泛的治療潛力，醫(yī)療需求未得到滿足，特別是免疫腫瘤學(xué)和免疫炎癥領(lǐng)域。我們很高興歡迎領(lǐng)先的專業(yè) 投資者加入公司，這進一步證實了我們的科學(xué)專業(yè)知識和雄心壯志。

加上我們的專有化學(xué)，深入的生物學(xué)見解和世界領(lǐng)先的免疫代謝專 家團隊，Sitryx有望成為免疫代謝領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者。”Longwood Fund的普通合伙人Richard Aldrich說：”我們對Sitryx的投資感到興奮和他們的世界級球隊。Sitryx免疫代謝平臺有可能 在炎癥和腫瘤學(xué)方面取得重大突破。”健康投資者SV的Houman Ashrafian說：”這一重要的籌款活動清楚 地證實了Sitryx在快速興起的免疫代謝領(lǐng)域的專業(yè)知識和雄心。我 們很高興能夠在這個激動人心的時刻支持Sitryx，并將關(guān)注團隊的科學(xué)進步。”Sofinnova Partners的Maina Bhaman說：“Sitryx在充滿希望的免 疫代謝領(lǐng)域提供了一個令人興奮的機會，我們非常高興投資Sitryx 并期待為管理團隊提供支持，因為它建立了Sitryx作為疾病發(fā)展的領(lǐng)導(dǎo)者 - 在免疫腫瘤學(xué)和免疫炎癥中修改治療方法。”GSK高級副總裁John Lepore說：“免疫學(xué)是GSK研發(fā)新方法的核心。通過我們的免疫學(xué)網(wǎng)絡(luò)，我們相信Sitryx正在關(guān)注的新興免疫代 謝領(lǐng)域有可能為患者帶來新的治療機會，包括癌癥在內(nèi)的廣泛疾病。我們對Sitryx的投資將使我們能夠以開放的協(xié)作方式與世界知名的學(xué)術(shù)科學(xué)家密切合作，獲取這一令人興奮的科學(xué)。”有關(guān)Sitryx的

Sitryx

Mary-Jane Elliott，David Daley，Melissa Gardiner

+44（0）20 3709 ***

sitryx**[ta]**silium-comms.com

Sitryx

Sitryx是一家生物制藥公司，專注于調(diào)節(jié)細(xì)胞代謝，在免疫腫瘤學(xué) 和免疫炎癥中開發(fā)疾病修飾療法。

免疫代謝領(lǐng)域是一個迅速興起和令人興奮的領(lǐng)域，并提供了細(xì)胞內(nèi) 代謝在調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)中的作用的新見解。

已顯示細(xì)胞的能量狀態(tài)在控制免疫腫瘤學(xué)和免疫炎癥中疾病相關(guān)細(xì) 胞的行為中是關(guān)鍵的。通過靶向代謝途徑來糾正免疫細(xì)胞功能和/ 或抑制腫瘤細(xì)胞生長，有可能提供新的互補和高度分化的方法來治 療多種嚴(yán)重疾病。

Sitryx的專有科學(xué)由經(jīng)驗豐富的管理團隊領(lǐng)導(dǎo)，由GSK的藥物發(fā)現(xiàn) 經(jīng)驗和世界級的學(xué)術(shù)創(chuàng)始人提供支持。Sitryx由六位世界領(lǐng)先的免 疫學(xué)和新陳代謝研究人員創(chuàng)立，包括Houman Ashrafian，Luke O'Neill，Jonathan Powell，Jeff Rathmell，Michael Rosenblum 和Paul Peter Tak。他們共同發(fā)表了1000多篇論文，在我們理解能量狀態(tài)對免疫細(xì)胞的行為以及更廣 泛的免疫學(xué)領(lǐng)域的重要性方面取得了多項重大突破。

2018年，Sitryx從一家由SV Health Investors，Sofinnova Partners，Longwood Fund和GSK等專業(yè)投資者組成的國際集團籌集 了3000萬美元的A輪融資。該公司在藥物發(fā)現(xiàn)的多個階段都有一系 列項目。Sitryx總部位于英國牛津。 http://www.**tryx.com

2018年3月10日

Synthace推出突破性的新白皮書：計算機輔助生物學(xué)：21世紀(jì)提供 生物技術(shù)

綜合報告預(yù)示著計算機輔助生物學(xué)（CAB）的開始

2018年10月1日倫敦 -Synthace Ltd.是一家領(lǐng)先的云軟件平臺，致 力于自動化和提高生物研究和開發(fā)的成功率，很高興地宣布它發(fā)布 了一份新的綜合白皮書，名為“計算機輔助生物學(xué)：提供生物技術(shù) ”在21世紀(jì)。

根據(jù)該報告，計算機輔助生物學(xué)是一個概念框架，其周圍有一個新 興的工具生態(tài)系統(tǒng)，它們共同改變了我們處理生物研究，開發(fā)和制 造的方式。計算機輔助生物學(xué)由兩個領(lǐng)域組成：數(shù)字和物理。由人 工智能驅(qū)動的Digital包括用于設(shè)計和模擬生物系統(tǒng)的軟件，以及 整理，連接，構(gòu)建和分析數(shù)據(jù)的方法。通過自動化實現(xiàn)的物理包括 允許通過抽象的實驗設(shè)計，模擬和自動物理執(zhí)行來無縫傳輸模擬生 物設(shè)計和過程的系統(tǒng)。只有連接整個工具生態(tài)系統(tǒng)，并實現(xiàn)集成循 環(huán)，由計算機輔助生物學(xué)（Computer Aided Biology）實現(xiàn)的人們工作 方式的轉(zhuǎn)變反映了已經(jīng)改變其他行業(yè)（包括半導(dǎo)體，汽車和航空航 天基礎(chǔ)運營）的革命。該報告深入研究了這些革命如何發(fā)揮作用，以及承認(rèn)生物系統(tǒng)復(fù)雜性帶來的獨特挑戰(zhàn)。

“我們很高興提供這些見解和方法，”Synthace首席執(zhí)行官Tim Fell說。“在這篇開創(chuàng)性的白皮書中，我們重點介紹了新興的計算 機輔助生物學(xué)生態(tài)系統(tǒng)如何發(fā)展，以及來自技術(shù)和生命科學(xué)領(lǐng)域的公司如何聚集在一起，使生物學(xué)成為真正的工程學(xué)科。”

“本白皮書還表明，Synthace是一個領(lǐng)先的組織，幫助研究人員和 制造商整合物理，數(shù)字和生物領(lǐng)域，其協(xié)同作用是第四次工業(yè)革命的核心，”Fell總結(jié)道。

完整詳細(xì)的白皮書可在以下鏈接中找到：Synthace

Bobby Brill

+44 786748***

Press**[ta]**thace.com

https://www.**nthace.com/computer-aided-biology-whitepaper

DNA Script宣布世界上第一個酶法合成高純度150核苷酸DNA鏈

DNA Script的方法與傳統(tǒng)的化學(xué)合成方法相當(dāng) - 并且有望在商業(yè) DNA合成的速度，功效和長度方面迅速超越目前的黃金標(biāo)準(zhǔn)。

加利福尼亞州舊金山 -DNA Script是酶促DNA合成開發(fā)的全球領(lǐng)導(dǎo) 者，今天宣布通過從頭酶促合成成功合成了世界上第一個150個核 苷酸（nt）的DNA鏈。DNA Script的酶促方法對每種核苷酸的添加 效果達到99.5％，與傳統(tǒng)的化學(xué)合成相當(dāng).DNA Script在 SynBioBeta 2018（舊金山舉行的合成生物學(xué)首要會議）的演示中 分享了這些結(jié)果。

“DNA Script開發(fā)的技術(shù)現(xiàn)在與使用亞磷酰胺試劑的當(dāng)前商業(yè)解決 方案的性能相當(dāng)。DNA Script是第一個展示酶DNA合成可行性的組 織 - 商業(yè)或?qū)W術(shù) - 證明了這種新生技術(shù)的巨大潛力。今年5月，我們宣布世界上第一個使用50nt DNA鏈酶促合成，我們在短短四個 月內(nèi)就將性能提高了一倍。到2019年，我們期望能夠合成數(shù)百個核 苷酸長度的DNA鏈。我們的酶合成技術(shù)的進展速度 - 從單一摻入到 短短四年內(nèi)的150納特 - 明顯優(yōu)于亞磷酰胺化學(xué)的歷史趨勢。“DNA Script的首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人Thomas Ybert博士說。

在DNA Script的R＆D團隊常規(guī)運行的實驗中，四種天然核苷酸的序 列在計算機中隨機生成，然后在公司開發(fā)的硬件平臺上自動合成，無需任何物理模板。

Ybert補充道：“這只是一個開始。我們現(xiàn)在的目標(biāo)是超越化學(xué)。從長遠來看，DNA Script計劃在大約一天內(nèi)打印高達1,000 nt的DNA鏈。在過去的12個月中，該公司將其擔(dān)保融資增加至2700萬美 元，獲得2項專利，提交了5項新專利申請，并將其團隊擴大至35項。我們打算在12個月內(nèi)向早期采用者發(fā)布首批商業(yè)產(chǎn)品。我們現(xiàn)在的首要任務(wù)是建立組織，以實現(xiàn)這一雄心勃勃的計劃。”隨著基因組學(xué)領(lǐng)域的加速發(fā)展，創(chuàng)新的基因組編輯技術(shù)正在推動生 命科學(xué)研究的進步。DNA是合成生物學(xué)，測序，臨床診斷，CRISPR 編輯，癌癥治療，表觀遺傳學(xué)，蛋白質(zhì)發(fā)現(xiàn)和工程以及數(shù)據(jù)存儲等 領(lǐng)域的生命科學(xué)實驗背后的推動力。然而，在這些領(lǐng)域并不總能滿 足對DNA的需求。合成DNA制造通常會產(chǎn)生工作流瓶頸，從而減緩生 命科學(xué)的創(chuàng)新。在過去的50年中，合成DNA確實是通過復(fù)雜的化學(xué) 過程制造的，在質(zhì)量，周轉(zhuǎn)時間和制造靈活性方面存在局限性。相 反，DNA Script基于使用高效酶開發(fā)了一種新的核酸合成生化過程。這項技術(shù)模仿了自然界產(chǎn)生遺傳密碼的方式。DNA Script的技術(shù) 可以提高性能和簡化工藝，同時最大限度地減少使用刺激性化學(xué)品，因此非常適合釋放生命科學(xué)領(lǐng)域創(chuàng)新解決方案的發(fā)展。

于2014年在巴黎成立，是世界領(lǐng)先的使用酶技術(shù)生產(chǎn)從頭合成核酸的公司。該公司旨在通過快速，經(jīng)濟和高質(zhì)量的DNA合成加速生命 科學(xué)和技術(shù)的創(chuàng)新。DNA Script的方法利用數(shù)十億年的自然進化來 實現(xiàn)基因組規(guī)模的合成。該公司的技術(shù)有可能大大加速新療法，可 持續(xù)化學(xué)品生產(chǎn)，改良作物和DNA數(shù)據(jù)存儲的發(fā)展。

DNA Script

http://www.**ascript.co

美國Eric Sc??hubert

415-939-***